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中國網財經11月7日訊(記者 杜丁)今日在第五屆進博會上，賽諾菲兩款罕見病領域創新產品“中國首秀”：全球獲批的首個納米抗體藥物Cablivi和新一代用于龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物Nexviazyme。

Cablivi是全球獲批的首個納米抗體藥物，也是首個靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的藥物，aTTP是一種罕見的血液系統急癥，致死率極高。今年10月，Cablivi獲得“醫藥界諾貝爾獎”蓋倫獎的“最佳生物技術產品獎”提名；Nexviazyme是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物，獲得FDA授予的“突破性療法”稱號，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運動能力。

蘇州大學附屬第一醫院血栓室副主任余自強教授表示，Cablivi是全球首個也是唯一一個獲批針對成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)患者的新療法，可以顯著縮短患者達到正常血小板計數和器官損傷標志物恢復正常的時間，得到了國內外指南的一致推薦。

復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任醫師朱雯華教授表示，龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，患者如果不及時治療，會導致多個器官、系統不可逆的進行性損傷，從而需長期依賴輪椅和呼吸機，并導致過早死亡?！癗exviazyme的亮相有望在未來為龐貝病患者提供新的治療選擇。”

賽諾菲特藥全球事業部中國區總經理謝麗娟表示，“今年，我們又帶來了兩款重磅產品‘中國首秀’，分別治療龐貝病和罕見血液系統急癥，上市后將填補國內臨床空白，希望持續為困境中的患者帶來生命的希望?！?/p>

“如今，我們也逐漸關注到患病人數近數百人的超罕疾病，他們的疾病診療和用藥保障不單與患者本人緊密相關，更事關社會脫貧攻堅的大課題?！敝袊币姴÷撁藞绦欣硎麻L、中國醫院協會副會長李林康表示，希望看到更多的力量加入到對罕見病管理的“中國模式”的探索中，尋找遭時定制的罕見病診療與保障制度。

關鍵詞： 罕見血液系統急癥

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