加大研發力度，優化審批程序，提升兒童藥品供應保障水平

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多措并舉呵護兒童健康

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今年前5個月，34個兒童用藥獲批上市；今年3月，新版國家醫保藥品目錄正式實施，新增藥品涵蓋22個兒童用藥；今年1月，國家衛健委辦公廳發布通知，鼓勵醫療機構針對兒童用藥開發可靈活調整劑量的新技術、新方法，加強個性化給藥的標準化管理和質量控制……

我國采取一系列措施，鼓勵兒童用藥研發生產，不斷提升藥品供應保障水平。

國家統計局數據顯示，2022年末，我國0—15歲(含不滿16周歲)人口為25615萬人，占總人口比例為18.1%。

與成人用藥相比，兒童用藥研發生產面臨起步晚、難度大、基礎薄弱等問題，需要醫療機構、科研院所、醫藥企業共同努力解決。

今年1月，國家衛健委辦公廳發布《關于進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》，鼓勵醫療機構針對兒童用藥開發可靈活調整劑量的新技術、新方法；3月，新版國家醫保藥品目錄正式實施，新增藥品涵蓋22個兒童用藥；今年前5個月，已有34個兒童用藥獲批上市，獲批數量超去年同期……我國采取一系列措施鼓勵兒童用藥研發生產，不斷提升藥品供應保障水平。

突破關鍵技術，填補市場空白

“吃藥靠掰，劑量靠猜”曾經是一些患兒及家長在用藥時面臨的難題。“兒童不是成人的縮影，兒童用藥需要‘量身定制’。”國家兒童醫學中心主任、北京兒童醫院院長倪鑫說。

以治療兒童急性淋巴細胞白血病的重要藥物巰嘌呤為例。目前，市場上銷售巰嘌呤的唯一規格為50毫克片劑，直徑約1厘米，均為成人片劑。兒童服用巰嘌呤需按公斤體重計算劑量，并對成人片劑進行切分或磨粉，使用不便且精確度不高。

為解決這一難題，國家兒童醫學中心、北京兒童醫院率先突破關鍵技術，開發出可精準計量的巰嘌呤改良劑型。藥片直徑2至3毫米，米粒大小，利于患兒吞咽。這一成果已經亮相在2022年中國國際服務貿易交易會上。

“我國兒童用藥的品種、劑型、規格相比成人用藥都普遍不足，兒科臨床用藥中約45%的藥品說明書缺乏兒童用法用量，導致兒童用藥錯誤的風險大大高于成人。”北京兒童醫院藥學部主任王曉玲說，整合資源、突破一系列核心關鍵技術、合理開展兒科臨床研究，是實現兒童用藥高效研發及臨床轉化的關鍵所在。

近年來，北京兒童醫院致力于兒童用藥研發工作。王曉玲介紹，北京兒童醫院牽頭承擔了“十三五”重大新藥創制科技重大專項課題——“兒童用藥品種及關鍵技術研發”，聯合全國59家科研院所、高校及企業的研發力量，強化科技創新，研發兒童用藥。目前，已獲得相關批文、受理號或簽收號65項，有關成果填補了我國兒童用藥市場的空白，將緩解市場上兒童用藥短缺的現狀。

此外，國家衛健委通過重大新藥創制科技重大專項，投入超6億元研究兒童用藥；成立國家兒童醫學中心，組織23個全國兒科相關單位，建立“中國兒科人群藥物臨床試驗協作網”，推進兒童用藥臨床研究。

加快審評審批，激發創新動力

“兒子終于用上了國產氯巴占！”來自河南的張女士激動地說，“孩子兩歲時確診了癲癇病，需要服用治療藥物氯巴占，國產氯巴占上市為我們解決了大問題。”

2022年5月，國家藥品審評中心將仿制藥氯巴占片的上市申請納入優先審評，用于2歲及以上癲癇病患者治療。9月，我國首個國產氯巴占仿制藥獲批上市。不久后，一批批氯巴占片走下生產線，陸續進入20多個省份的醫院，有效緩解了癲癇病患兒的用藥缺乏問題。

氯巴占片是2022年我國兒童用藥審評審批成果的一個縮影。作為藥品技術審評機構，國家藥審中心優化兒童用藥審評審批機制，激發產業創新活力。2021年以來，國家藥審中心組建了兒童用藥專項領導小組和工作小組，設立“兒童用藥”特殊標識，將審批時限縮短35%，加快兒童用藥上市。

國家藥監局的數據顯示，2022年共有66個兒童用藥品種通過技術審評，相較于2021年的47個有較大幅度提升，其中包含21個優先審評審批品種和11個鼓勵研發申報兒童藥品清單品種。這些產品加速上市，進一步滿足了患兒用藥需求。

破解兒童用藥品種少、劑型少等難題，還要激發企業研發動力。國家藥審中心按照“急用先行”的原則，建立了兒童用藥研發審評證據體系，指導企業順利開展研發。目前，已發布十多項兒童用藥專項指導原則，完善了兒童用藥臨床試驗和安全性評價標準，為研發和審評提供了重要技術支持與審評依據。

加快引進境外已上市藥品，也是滿足我國患兒用藥需求的重要途徑。近年來，國家藥監局會同國家衛健委，組織專家遴選并發布臨床急需境外新藥品種目錄，鼓勵境外藥企前來申報，并對申報品種建立專門通道開展審評。我國已先后加快審批治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液等16個兒童用藥品種，為提高患兒生存率和生活質量帶來了新的希望。

加強多方合作，促進研發生產

“我國在兒童適宜制劑研發與自主生產、重大疾病及罕見病用藥研發等方面，仍與國際領先水平存在差距。”王曉玲坦言。

如何攻克兒童用藥難題？王曉玲建議，設立兒童用藥研發專項，聚焦前沿問題和關鍵技術，整合基礎研究與轉化應用資源，實現兒童用藥特色技術的自主創新和品種轉化。

“要鼓勵醫療機構聯合科研院所和企業，開發可靈活調整藥物劑量的新技術、新方法，建立低齡兒童個性化調劑平臺，推動兒童用藥個性化調劑。對于療效確切、特色優勢明顯、不良反應少的兒科醫療機構制劑，簡化跨省調劑流程，滿足臨床用藥需求。”王曉玲說。

北京協和醫院院長張抒揚提出，在現有研發申報兒童藥品清單的基礎上，進一步完善兒童用藥研發目錄，引導優先研發創制，滿足兒科臨床用藥需求。通過稅費減免、定向補助、定點生產等方式調動企業參與兒童藥品研發的積極性。加強兒童藥品的基礎研究和臨床研究，推進完善成人藥品說明書中兒童用藥信息，鼓勵兒童藥品的國際認證。持續加強規范兒科研究的技術指導，完善兒科人群藥物臨床試驗的安全保障。

“兒科不同疾病領域面臨不同的用藥問題。”倪鑫認為，一些兒童常見病、多發病的治療缺乏適宜低齡兒童的藥物劑型和規格，血液腫瘤病等重大疾病治療缺乏兒童用藥數據，兒童罕見病患者可用藥缺乏等困境在一定程度上現實存在。

倪鑫建議，一方面要加大新藥研發力度，兒科專家和藥品生產企業要加強合作，開展科研攻關；另一方面，對于國外最新的確實有效的創新藥物，要及時開展適應癥研究，及時將其引進國內，讓患兒盡快有藥可用。

“兒童用藥研發難度大，工藝相對復雜，生產成本更高，加上用量偏少，一些藥企研發生產的積極性不足。”達因藥業負責人楊杰建議，有關部門應制定兒童用藥準入及定價鼓勵政策，讓企業有一定的利潤空間，從而激勵企業投入更多人力、財力進行兒童用藥研發和生產。

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責任編輯：Rex_09